Op 7 Augustus het die Sentrum vir Geneesmiddel-evaluering (CDE) van die Nasionale Mediese Produkte-administrasie (NMPA) aangekondig dat PA3-17-inspuiting voorgestel is vir insluiting in die deurbraakterapie-benaming, bedoel vir die behandeling van volwasse pasiënte met terugval/refraktêre T-sel akute limfoblastiese leukemie/limfoom (r/r T-ALL/LBL).
Tans is daar steeds baie kliniese proewe van nuwe antikankertegnologieë in China wat pasiënte soek. Vir konsultasie oor nuwe medisyne en tegnologieë, kan u die Beijing South Region Oncology Hospital International Department kontak.
Telefoonnommer: 4008803716
WeChat-ID: 17801183037
E-pos:myimmnet@163.com
Pasiënte met terugval/refraktêre T-limfoblastiese leukemie/limfoom (r/r T-ALL/LBL) word klinies gemanifesteer deur vinnige siekteprogressie, swak prognose en 'n gebrek aan terapeutiese opsies. Tans is slegs Nailabine in 2005 deur die FDA goedgekeur vir die behandeling van T-ALL/LBL-pasiënte wat nie op ten minste twee chemoterapie-regimes gereageer het nie of na behandeling teruggeval het, met 'n ORR van 31% en 'n CR van 23%. Daarom is daar 'n dringende behoefte om ander effektiewe modaliteite te ontwikkel. Afgesien van die uitdrukking daarvan in normale T- en NK-selle en geen uitdrukking in ander weefselselle nie, word CD7 hoogs uitgedruk in T-ALL/LBL-selle. Daarom word CD7 beskou as 'n potensiële teiken vir die ontwikkeling van CAR-T-terapie vir T-ALL/LBL. Die uitdaging is egter om broedermoord te vermy wat veroorsaak word deur die uitdrukking van CD7 in T-selle. Navorsers het 'n CAR-T-sel-inspuiting ontwikkel gebaseer op CD7-nano-teenliggaampies, genaamd PA3-17-inspuiting, deur die uitdrukking van die CD7-molekule op die oppervlak van T-selle te blokkeer deur middel van 'n anti-CD7-proteïen-ekspressieblokker (PEBL).
Die langtermyn-opvolgdata van die Fase I kliniese proef van PA3-17 inspuiting vir die behandeling van terugvallende/refraktêre T-sel akute limfoblastiese leukemie/limfoom (R/R T-ALL/LBL) is aangebied by die internasionaal gesaghebbende akademiese konferensie EHA 2025.
Vanaf 19 Februarie 2025 was 'n totaal van 13 pasiënte ingeskryf (3 pasiënte in dosis 1, 2, 3 groep, 4 pasiënte in RP2D groep), wat almal 'n enkele infusie van PA3-17 inspuiting ontvang het en 'n 28-dae dosisbeperkende toksisiteite (DLT's) assessering voltooi het. RP2D is vasgestel op 2×10⁶ CAR-T/kg gebaseer op farmakokinetika, veiligheid en doeltreffendheid buite hierdie dosis. Geen DLT's het voorgekom nie en die maksimum verdraagsame dosis (MTD) is nie bereik nie. Die voorkoms van sitokienvrystellingsindroom (CRS) was 84.6% (G3:23.1%, geen G4 nie), terwyl immuun-effektorsel-geassosieerde neurotoksisiteitsindroom (ICANS) beperk was tot G1-2 (15.4%). Die doeltreffendheidsdata het getoon dat die beste objektiewe responskoers (ORR) 84.6% (11/13) was en 76.9% (10/13) volledige remissie/volledige remissie met onvolledige telherstel (KR/KRi) bereik het. Merkwaardig genoeg het 69.2% (9/13, 8 pasiënte KR) die respons na 3 maande gehandhaaf, met 50.0% (4/8) wat KR > 15 maande na infusie sonder daaropvolgende stamseloorplanting (SKT) gehandhaaf het, en twee van hulle het steeds opspoorbare CAR-T-selle na 21 maande gehad. Dit is opmerklik dat 'n swaar voorafbehandelde pasiënt [vorige Hematopoïetiese Stamseloorplanting (HSKT), groot siekte > 7 cm] KR teen dag 28 en 'n tweede HSKT na 6 maande bereik het.
PA3-17-inspuiting het goeie verdraagsaamheid, diepgaande en volgehoue kliniese aktiwiteit in swaar voorafbehandelde r/r T-ALL/LBL-pasiënte getoon, met 50% van CR-pasiënte wat na 1 jaar oorlewing en/of progressievry gebly het.
Tans is daar steeds baie kliniese proewe van nuwe antikankertegnologieë in China wat pasiënte soek. Vir konsultasie oor nuwe medisyne en tegnologieë, kan u die Beijing South Region Oncology Hospital International Department kontak.
Telefoonnommer: 4008803716
WeChat-ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Plasingstyd: 13 Augustus 2025